Klinická štúdia: Novorodenecká hypoxicko-ischemická encefalopatia. Štúdia bezpečnosti a uskutočniteľnosti liečby autológnymi kmeňovými bunkami z pupočníkovej krvi (NEOSTEM)

Termín štúdie: 2020–2025 (prebieha)

Miesto: Verejná nemocnica v Marseille (Publique Hopitaux De Marseille), Kontakt: Farid BOUBRED, riaditeľka štúdie: Catherine GEINDRE

Popis štúdie:

• Novorodenecká hypoxicko-ischemická encefalopatia je závažná perinatálna komplikácia spôsobená asfyxiou mozgu. Neurologické a neurosenzorické následky sú u preživších časté v dôsledku poškodenia a straty neurónov.
• V súčasnosti môže strate buniek čiastočne zabrániť iba celková alebo čiastočná telesná hypotermia. Neexistuje však žiadna liečba, ktorá by obnovila neurónové funkcie.
• Kmeňové bunky z pupočníkovej krvi sú sľubnou liečbou pre blízku budúcnosť.
• Primárnym cieľom tejto štúdie je otestovať bezpečnosť a uskutočniteľnosť kuratívnej liečby autológnymi kmeňovými bunkami z pupočníkovej krvi pri novorodeneckej hypoxicko-ischemickej encefalopatie.
• Sekundárnymi cieľmi je otestovať účinnosť tejto kuratívnej liečby bunkou s neurogénnym potenciálom na prevenciu neurologických následkov a tiež otestovať optimálne načasovanie podávania bunkových prípravkov.

Kritéria pro zařazení:

• Termín ≥ 36 týždňov tehotenstva
• pH krvi < 7 s deficitom báz > 12 mmol/l (pri narodení alebo do 60 minút veku)
• alebo pH krvi medzi 7,01 a 7,15 s ďalšími kritériami:
• anamnéza akútnej perinatálnej príhody (napr.: abnormálna srdcová frekvencia plodu, prolaps pupočníka, ruptúra maternice, krvácanie matky)
• a 5 minút Apgar skóre ≤ 5 alebo pretrvávajúca potreba resuscitácie, vrátane endotracheálnej ventilácie alebo ventilácie maskou 5 minút po pôrode.
• známky encefalopatie do 12 hodín veku (klasifikácia Sarnat a Sarnat, skóre ≥ 2)
• ± abnormálny elektroencefalogram alebo aEEG do 12 hodín veku
• terapeutická hypotermia.
• žiadna materská infekcia vírusom VIH, HTLV 1 alebo 2, vírusom hepatitídy B alebo C; materská negatívna sérológia na syfilis
• písomný súhlas rodičov

Kritériá vylúčenia:

• prítomnosť známej chromozomálnej anomálie.
• prítomnosť veľkých vrodených anomálií. závažné obmedzenie intrauterinného rastu (hmotnosť < 1800 g)
• novorodenci in extremis, ktorým ošetrujúci neonatológ neponúkne žiadnu ďalšiu intenzívnu terapiu.

___

Zdroj: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02881970